细胞基因治疗究竟是按药物还是按技术监管，如何确保产业快速发展又能遵循相应标准规范，与世界发达国家相比，我国的细胞基因疗法规范还需要在哪些方面加强……
近期，国家药监局发布的“关于公开征求《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知”。7月17日，在上海举办的金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛上，该“征求意见稿”成为生物医药企业和临床医生及科研学者谈论的焦点，各方代表对细胞基因治疗从技术创新到产业化、商业化的道路探索，以及对各地监管政策与法规进行深入交流。
近年来，细胞基因治疗产业在全球范围内正在进入一个快速大发展时期，预计至2030年，仅美国FDA就有望批准40至60种细胞和基因疗法。
同时，随着科研投入的持续增加和技术实力的不断加强，在中国开展的细胞与基因治疗的临床研究正在逐年增加，每年新增数量仅次于美国。中国已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一。
（图片由大会主办方提供）
“我觉得这是非常好的现象，在中国永远是有规范比没规范强。把规范建立起来，大家都认可，然后严格实施，这对整个行业的支撑效应，长远来说是非常巨大的。”传奇生物首席科学官范晓虎说道。
今年六月，传奇生物作为国内CAR-T第一股登陆纳斯达克交易所，成为2020年截至目前生物科技公司最大规模IPO。其正在开展的BCMA CAR-T产品的临床试验在美国及中国均顺利进行，该项目于2019年先后取得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认证及欧洲药品管理局（EMA）的优先药物认定（PRIME）资格以及FDA的突破性疗法认证。
细胞基因治疗的迅猛发展，令该产业的科研团队和创新企业都对细胞基因从技术创新到产业化、商业化道路的探索更加渴求，同时也对各地区的监管政策与法规提出了交流需求。
郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心副主任医师赵璇博士认为，此次出台的征求意见稿还是一个原则性的东西，没有太过细致。“比如你要求医院有制备细胞的能力，究竟是要求有什么样的条件，什么样的培养环境，还是有什么样的实验所用到的试剂、耗材，没有给出具体的要求。”
“另外在细胞制剂方面，达到什么样的质量才能给患者使用。不同地区、不同的技术水平，会有差异。但是国家应该有一个最低要求，至少达到什么样的要求才能给患者使用。” 赵璇说。
在我国，细胞与基因疗法的监管政策经历了曲折的发展，从80年代最早就是按药物进行监管，但是在这之后，其身份究竟是技术还是药物，在监管政策中出现多次变化。
“我们从企业角度呼吁，希望有关政策不仅有透明性、清晰性，同时还要有稳定性，否则企业就会有风险。”范晓虎说，每次新的政策的出台，都是企业和监管部门公开地进行沟通的一个很好的机会。“我觉得国家药监局CDE在这方面做出努力，是一定为了帮助这个行业发展的，作为一个指南或者是法规，而且我相信它会留有一定的弹性和余地，不会把它管死了。”
与会专家认为，新政的初衷还是为了助推行业发展更加规范，包括一些伦理的考量，怎样让企业少走弯路，节约整个行业资源，促进监管和审批的流程更加科学高效。