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西班牙成功研制用于治疗法布里病的新型纳米药物

  近期,西班牙最高科研理事会(CSIC)下属巴塞罗那材料科学研究所(ICMAB-CSIC)的研究人员成功研制出一种用于治疗法布里病(Fabry)的新型药物。
  法布里病属于罕见病,是一种由编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病。该疾病会引起患者心脑血管并发症以及肾功能衰竭,同时伴有严重的疼痛发作。据统计,在欧盟国家每10000人有2.6人受到法布里病的困扰。
  西新研制出来的纳米药物命名为“nanoGLA”。研究显示,与目前已被授权用于治疗法布里病的酶替代疗法相比,新药物具有更好的临床疗效。同时它还具有成本更低,能够改善患者的生活质量等优势。
  该药物是欧洲2017年启动的“Smart4Fabry”项目的研究成果。项目研发获得欧盟“地平线2020”计划的580万欧元资助。目前,该药品已获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药物产品委员会(COMP)授权。